חולים במיאלומה נפוצה סובלים ממערכת חיסונית לקויה. סוג מסוים של תאי דם לבנים, הנקראים תאי פלזמה, מתחילים לשכפל את עצמם באופן בלתי מבוקר במוח העצם. כימותרפיה עוזרת בדרך כלל להפחית את מספר תאי המיאלומה הללו, והיא האופציה הראשונה עבור חולים אשר מצבם הגופני אינו מאפשר לעבור השתלה אוטולוגית של תאי גזע. אוכלוסיה זו כוללת את רוב החולים בני למעלה מ- 65 שנה, שהם הקבוצה בעלת הסיכון הגבוה ביותר להיות מאובחן במחלה זאת.

הטיפול הכימותרפי הסטנדרטי בשנים האחרונות היה מלפאלאן ופרדניזון, אך חומרים חדשים הראו תוצאות מבטיחות. יותר מתרופות אלו אחד מהם הוא בורטזומיב, אשר מכוון לחלבון הפעיל בסוגי סרטן מסוימים ולכן מעכב את התפתחות הגידול ובד בבד משפר את ההשפעות מחסלות הסרטן של טיפולי הקרנה וכימותרפיה. 

בהתבסס על הניסוי המתואר להלן, מינהל המזון והתרופות האמריקאי FDA אישר ב- 20 ביוני 2008 את ברטוזומיב לטיפול ראשוני במיאלומה נפוצה. תרופות מבטיחות נוספות נבדקות כעת עבור חולים שאובחנו לאחרונה, כוללות את התרופות דקסאמתאזון (dexamethasone), תאלידומיד (thalidomide) ו- לנאלידומיד (lenalidomide), בשילובים שונים. מיאלומה נפוצה נותרה מחלה חשוכת מרפא, אך טיפולים חדשים אלו אשר פותחו בעשור האחרון מאריכים את חייהם של החולים.

במחקר VISTA (ראשי תיבות של Velcade as Initial Standard Therapy in Multiple Myeloma), חולים בלתי מטופלים במיאלומה נפוצה אשר אובחנו לאחרונה, ואשר לא היו מועמדים לטיפול במינון גבוה ולהשתלת תאי גזע, נחלקו באופן רנדומלי לשתי קבוצות: 344 חולים קיבלו בורטזומיב, בנוסף למלפאלאן ופרדניזון, בעוד קבוצת הבקרה שמנתה 338 חולים, קיבלו מלפאלאן ופרדניזון בלבד. רק 7% מן החולים היו בני פחות מ- 65, בעוד 61% מן החולים היו בני יותר מ- 74.  

החולים, אשר גויסו מ- 15 מרכזים רפואיים ב- 22 מדינות באירופה, אסיה, צפון אמריקה ודרומה בין דצמבר 2004 וספטמבר 2008, ידעו איזה שילוב של תרופות הם קיבלו. כל החולים תוכננו לקבל 9 מחזורים בני 6 שבועות של הטיפול הסטנדרטי, בעוד חולי קבוצת הבורטזומיב קיבלו גם זריקות לווריד. פעם בשלושה שבועות נבדקו הדם והשתן שלהם לשם מעקב אחר התפתחות המחלה, ואירועים חריגים נוטרו באופן שוטף. 

המחבר הראשי של המחקר היה ד"ר חסוס פ. סן מיגל, מבית החולים האוניברסיטאי של סלמנקה, ספרד.

הנתונים נאספו עד יולי 2007, מועד בו ועדת אבטחת הנתונים והבקרה הפסיקה את המחקר בשל העובדה שהעליונות של השילוב הכולל בורטזומיב היה ברור. בנקודה זאת, 337 חולים בקבוצת הבורטזומיב יכלו לעבור הערכה ו- 47 קיבלו עדיין טיפול. בסך הכל, קבוצת הבורטזומיב השלימה 8 סבבי טיפול.

בקבוצת הטיפול הסטנדרטי, 331 יכלו לעבור הערכה בזמן הפסקת המחקר, ו- 33 קיבלו עדיין טיפול. בסך הכל, קבוצה זאת השלימה 7 סבבי טיפול.

זמן התגובה החציון של קבוצת הבורטזומיב היה 24 חודשים, המהווה 52% טוב יותר מן הזמן של קבוצת הבקרה, שעמד על 16.6 חודשים. חציון התגובה בקבוצת הבורטזומיב ארך 19.9 חודשים, בהשוואה ל- 13.1 חודשים בקבוצת הבקרה.

למחצית מן החולים בקבוצת בורטזומיב היתה לפחות תגובה חלקית. רק ל- 4% מקבוצת הבקרה היתה תגובה מלאה, בהשוואה ל- 30% בקבוצת הבורטזומיב. לאחר מעקב שוטף חציוני של 16.3 חודשים, 45 מן החולים אשר קיבלו בורטזומיב נפטרו, בהשוואה ל- 76 חולים בקבוצת הבקרה, מה שמהווה ירידה של 39% בסיכון.

עם זאת, שיעור תופעות הלוואי היתה שונה בשתי הקבוצות. בעיות עצבים או כאבים הופיעו ב- 43 חולים בקבוצת הבורטזומיב, בהשוואה ל- 16 חולים בקבוצת הבקרה. כל הבעיות של הקיבה והמעיים בדרגות 3 ו- 4 היו שכיחות יותר בקבוצת הבקרה. בסך הכל, 46% מן החולים בקבוצת הבורטזומיב חוו אירועים חריגים מסוג כלשהו, בהשוואה ל- 36% מן החולים בקבוצת הבקרה.

מחקרים שנערכו לאחרונה הראו תוצאות דומות עם לנאדומיד (lenalidomide) בתוספת מינון נמוך של דקסאמתאזון (dexamethasone), וכן עם תאלידומיד (thalidomide) או לנאדומיד בתוספת הטיפול הסטנדרטי במלפאלאן ופרדניזון. במאמר אשר ליווה את התוצאות, ד"ר בריאן דורי ממכון הסרטן סמואל אושין בלוס אנג'לס, כתב: "כל ארבעת שילובי הטיפול נראים מבטיחים, אך אין מידע ממחקרים רנדומליים אשר משווים כל אחד מטיפולים אלה בהשוואה לאחרים בצורה אשר יכולה לקבוע מהו השילוב הטוב ביותר."

בעוד ד"ר דורי מקבל את היתרון הברור של השילוב הכולל בורטזומיב על הטיפול הסטנדרטי, הוא זהיר בבואו להעניק משמעות לחלק מהנתונים, במיוחד בנוגע לתגובה מלאה. בחולי מיאלומה נפוצה, תגובה מלאה היא לא "תחליף עקבי להישרדות שלמה", הוא כותב, וכן זהו "פרמטר קליני חלש" מאחר והוא מסתמך על בדיקת מעבדה סובייקטיבית.

"במשך 40 שנה התקדמנו מעט מאוד בטיפול במיאלומה נפוצה", אמר ד"ר אולה לנדגרן מחטיבת האפידמיולוגיה והגנטיקה של הסרטן במכון הלאומי האמריקאי לסרטן. "לכן זה מעודד לראות את ההתקדמות של השנים האחרונות. ברור שיש עוד מה לעשות למען החולים" הוא אומר, כולל השימוש בבורטזומיב בתוספת לטיפול הסטנדרטי, כפי שהראה מחקר זה.  

באוכלוסיה הכללית, הגיל הממוצע שבו תוקפת המחלה הוא בסביבות 70. רבים מן החולים הם מבוגרים יותר, הוא מסביר, ובדרך כלל הם אינם יכולים לעבור את הקשיים של השתלת תאי גזע. "עבורם – ומספרם הולך ועולה באוכלוסיה – התפריט ההולך וגדל של תרופות לטיפול מציג אפשרויות טובות לעתיד", אומר ד"ר לנדגרן, ולתרופות רבות יש פרופיל טוב יותר של תופעות חריגות. למרות שזו לא תרופה מרפאת למחלה, זהו מסלול מבטיח מאוד במחלה בה אנשים לא נטו לחיות מעבר ל- 3 עד 4 שנים בממוצע.