מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר את התרופה אווסטין (Avastin, bevacizumab), המיוצרת ע"י Genentech, לטיפול ב- GBM (גליובלסטומה מולטיפורמה - glioblastoma multiforme), סוג של סרטן המוח, אשר לא הגיב לטיפולים אחרים. זהו האישור האחרון עבור התרופה, המשמשת גם לטיפול בסוגים מסוימים של סרטן השד, סרטן הריאות, סרטן המעי הגס והרקטום.

גליובלסטומות הם גידולי מוח הגדלים במהירות ויכולים לפלוש לרקמת מוח נורמלית, מה שהופך אותם לקשים מאוד לטיפול. לאחר טיפול ראשוני בניתוח, הקרנות ו/או כימותרפיה, הם בדרך כלל נוטים לחזור. חברת Genentech מכנה את התרופה "טיפול חדשני ראשון עבור גליובלסטומה מזה יותר מעשור", בהתאם להודעתה לעיתונות.

"סוג זה של סרטן הוא עיקש מאוד ולכן קשה לטיפול", אמר ד"ר Richard Pazdur, מנהל המשרד לתרופות אונקולוגיות במרכז המחקר וההערכה של ה- FDA. "אווסטין מספקת טיפול למטופלים עם GBM מתקדם אשר לא הגיבו לתרופות אחרות".

האישור התבסס על התוצאות של שני ניסויים קליניים בשלב II אשר הראו שאווסטין הקטינה את הגידול בקרב מספר חולי גליובלסטומה. בניסוי הראשון חילקו 167 חולים לשתי קבוצות: קבוצה אחת קיבלה אווסטין בלבד. הקבוצה השנייה קיבלה שילוב של אווסטין והתרופה הכימותרפית irinotecan. מתוך 85 המשתתפים אשר טופלו באווסטין בלבד, אצל 26% הגידולים התכווצו בתגובה לתרופה. בניסוי השני, אשר עקב אחר 56 מטופלים אשר טופלו באווסטין בלבד, 20% הגיבו לתרופה. בשני הניסויים, ההשפעה נמשכה לתקופה של כ- 4 חודשים.

הניסויים לא יכלו לקבוע האם התרופה הקלה על תסמינים של המחלה או האם התרופה סייעה לחולים לחיות יותר זמן. תופעות לוואי רציניות אחדות כללו דימומים, יתר לחץ דם, דימומים מהאף, קרישי דם בוורידים או בעורקים, חורים (חירורים) בקיבה או במעיים, וסיבוכים בריפוי פצעים. תופעות לוואי פחות רציוניות אך יותר נפוצות כללו כאבי ראש, גירוי באף, חלבון בשתן, שינויים בחוש הטעם, יובש בעור, דימום מן הרקטום, סיבוכים בייצור הדמעות, ודלקות בעור.

"האישור שהתקבל היום לא יכול היה להיות אפשרי ללא המסירות של הרופאים, ה- FDA והכי חשוב – האנשים אשר השתתפו בניסויים הקליניים ובני משפחותיהם אשר תמכו בהם באומץ לב", אמר ד"ר Hal Barron, סגן נשיא בכיר לפיתוח בינלאומי והרופא הראשי של חברת Genentech, כאשר ה- FDA פרסם את החלטתו. "שלב הגיוס לניסוי גלובלי של שלב III בקרב מטופלים עם גליובלסטומה חדשה מאובחנת יחל במהרה על מנת להעריך את תרופת האווסטין בקנה מידה זה". כמו כן נמשכים ניסויים נוספים בתרופה אווסטין.

אווסטין עובדת באמצעות האטת הצמיחה של כלי דם חדשים. המינון המומלץ הוא 10 מ"ג /ק"ג בהזרקה לווריד פעם בשבועיים.

Genentech מבקשת גם את אישור ה- FDA לשימוש בתרופה לטיפול בשלב מאוחר של סרטן הכליה.