FDA דחה את בקשת חברת רוש לאישור מזורז של התרופה Trastuzumab-DM1 נגד סרטן השד
באדיבות אמיר לזימי מנהל המיזם
—
עודכן לאחרונה
07/09/2010 03:48
מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) פירסם סירוב לבקשת חברת רוש לאישור מזורז של התרופה trastuzumab-DM1 (T-DM1), אשר הוגשה ביולי 2010. רוש דרשה אישור מזורז ל- T-DM1 בהתבסס על תוצאות ניסוי חד-זרועי בשלב II.
Avastin לטיפול בסרטן נכשלה בשלבים האחרונים של הניסויים נגד סרטן הערמונית
בניסוי זה שליש מגידולי סרטן השד החיוביים ל- HER2 התכווצו. המטופלות קיבלו בממוצע 7 תרופות קודם לכן, כולל שתי תרופות מוכוונות HER2.
HER2 הוא קיצור של "human epidermal growth factor receptor 2". HER2 מעורב בצמיחה של תאי סרטן מסוימים. אחוז קטן של סרטני השד מבטאים את החלבון HER2.
חברת רוש טוענת שהיא תמשיך לניסוי EMILIA בשלב III. החברה מצפה לפעול ביחד עם ה- FDA ומקווה להגיש את T-DM1 לרגולציה בינלאומית באמצע 2012.
על מנת ש- FDA ישקול מועמדות של תרופה לאישור מזורז, צריכה להיות אוכלוסיית מטרה מוגדרת עם מחלה מסכנת חיים ואפשרויות טיפול מוגבלות. נתוני הבטיחות והיעילות של התרופה צריכים לנבא באופן רציונלי את התועלת הקלינית עבור המטופלים.
רוש מצאה לנכון להגיש בקשה לאחר פגישת טרום הגשה עם ה- FDA במארס 2010.
לאחר סקירת הבקשה, FDA סיכם ש- T-DM1 "איננה עומדת בסטנדרט של אישור מזורז בשל מגוון אפשרויות הטיפול המאושרות עבור סרטן שד גרורתי, ללא קשר לסטטוס של HER2, אשר לא באו לידי ביטוי באוכלוסיית הניסוי".
ד"ר האל בארון, מנהל הפיתוח הבינלאומי והרופא הראשי של רוש, אמר: "אנו מאמינים בפוטנציאל של T-DM1 כתרופה חדשה לטיפול ומחוייבים באופן מלא לפיתוח המתמשך של התרופה".
חברת רוש אומרת שהיא תגיש נתונים מניסוי EMILIA בשלב III לשם תמיכה בהגשה של התרופה במחצית 2012.
מחקר EMILIA משווה את T-DM1 ל- lapatinib בשילוב עם capecitabine עבור נשים עם סרטן השד חיובי ל- HER2, אשר מחלתן הורעה לאחר קבלת טיפול ראשוני.
אודות T-DM1
· T-DM1 היא תרופה מסוג ADC (antibody-drug conjugate), הידועה גם כנוגדן חמוש, והיא נחקרה לשימוש במקרי סרטן השד חיוביים ל- HER2.
· T-DM1 קושרת trastuzumab והתרופה הכימותרפית DM1 ביחד תוך שימוש במקשר יציב, המתוכנן לשמור את T-DM1 בחבילה אחת עד שהוא מגיע לתאי סרטן מסוימים.
· הנוגדן (trastuzumab) נקשר לתאי סרטן חיוביים ל- HER2, והוא נחשב לבולם סיגנלים הגורמים לסרטן לגדול, בעודם קוראים למערכת החיסונית של הגוף לתקוף את התאים.
· ואז, ברגע ש- T-DM1 נספג בתאי הסרטן הללו, הוא מתוכנן להרוס אותם על ידי שחרור ה- DM1. חברת Genentech מעניקה רישוי לטכנולוגיה של T-DM1 תחת הסכם עם חברת ImmunoGen.
לחברת רוש היו לאחרונה מספר כשלונות:
· האישור לתרופה taspoglutide לטיפול בסוכרת נדחה לאחר שהועלו דאגות לגבי בטיחותה
· הופסקה התרופה הניסיונית ocrelizumab לטיפול בדלקת פרקים שגרונית (RA)
· רגולטורים בבריטניה דחו את Avastin לטיפול בסרטן המעי בגלל עלותה
לפי פרסום ב- Wall Street Journal, שערי המניות של רוש ירדו ביותר מ- 20% השנה. יש דאגה גוברת והולכת אודות תרופות בקנה, כמו גם תוכניות החברה בשנה הקרובה, העלולות להשפיע על רווחיה. עם זאת, שלא כמו חברות תרופות אחרות, רוש לא עומדת בפני אובדן פטנטים בטווח הקרוב, על כן יש לה יותר זמן יחסית לפתח תרופות חדשות.
